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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Immunity Lentiviral vector Inbred BALB C DNA Epigenesis Genetic Vectors Preschool FKRP Adult Cell Culture Techniques Cells Adeno-associated virus Male Dependovirus/genetics/immunology Reporter Electrophoretic Mobility Shift Assay Hematopoietic Stem Cell Transplantation Gene Transfer Techniques Muscle Human AAV Cell Survival Knockout Transfection/methods Middle Aged Viral Genetic Association Studies Genetic Vectors/administration & Dependovirus/genetics Genetic Vectors/genetics/metabolism Dosage Genetic Therapy Mutation Myotubular myopathy Flow Cytometry Host-Pathogen Interactions Genetic Therapy/methods Hep G2 Cells Immunology DNA Primers Genotype DNA/metabolism Canine Disease Models Child Cultured HEK293 Cells Activin Receptors Gene Expression Regulation Lentivirus/genetics Animals Humans Base Sequence Cell Line Genetic Vectors/immunology Receptors Disease Progression Mice Genome Hippocampus Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Inbred C57BL Genetic Loci Amphipathic peptide Hematopoietic Stem Cells/metabolism Gait Liver Phenotype Cell Proliferation Duchenne muscular dystrophy Animal models Calcium signaling Animal Crigler-Najjar syndrome Antigens Cell Differentiation Baculoviridae/genetics Myopathy Aged Genes Gene Expression Regulation/drug effects Gene therapy Virus Integration Antibodies Polymorphism Genetic/methods Golgi apparatus Muscular dystrophy Transduction Muscular Dystrophy Female Clinical Trials as Topic Genetics Industrial Microbiology/methods Inbred mdx Protein Tyrosine Phosphatases Insertional Dogs Genetic Muscle disease

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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